
Escáner cerebral de un paciente con párkinson.
Golpe al párkinson: dos ensayos clínicos avalan la seguridad de los trasplantes de células madre en el cerebro
La implantación de células progenitoras dopaminérgicas no ha provocado rechazo en los pacientes, y ha mejorado levemente sus síntomas.
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Dos ensayos clínicos independientes el uno del otro han demostrado la seguridad de las terapias que implantan células en las regiones del cerebro afectadas por la enfermedad de Parkinson. Ambos trabajos publicados en la revista Nature hacen uso de productos dopaminérgicos que en el primer caso derivan de células madre pluripotentes inducidas humanas, y en el segundo proceden de embriones humanos.
El párkinson se caracteriza por la pérdida progresiva de las neuronas que producen un neurotransmisor, la dopamina, lo que deriva en múltiples trastornos neurológicos. La nueva terapia plantea implantar células ex novo para que sustituyan a las neuronas perdidas. Esto abriría la puerta a tratamientos menos adversos que los actuales. El fármaco L-Dopa, por ejemplo, alivia los síntomas iniciales pero pierde eficacia con el tiempo y se relaciona con la discinesia, los movimientos incontrolados.
"Ambos estudios provienen de grupos con una larga y sólida trayectoria en el desarrollo de células idóneas para el trasplante en pacientes parkinsonianos, con numerosos estudios in vitro y en animales de experimentación que ahora han probado en pacientes", valora Rosario Sánchez Pernaute, Ikerbasque Research Professor, directora del Laboratorio de Reprogramación y Regeneración neural (Molecular Brain Lab) y adjunta a la dirección científica del Health Research Institute Biobizkaia, en declaraciones a Science Media Centre.
El primer ensayo ha estado a cargo de Ryosuke y Jun Takahashi de la Universidad de Kioto (Japón). Siete pacientes de entre 50 y 69 años recibieron un trasplante de células progenitoras dopaminérgicas derivadas de células madre pluripotentes. A lo largo de los 24 meses de seguimiento, estas células produjeron dopamina sin causar efectos adversos o tumorizaciones, un riesgo asociado a la terapia celular. Cuatro pacientes experimentaron una reducción de los síntomas motores asociados a la enfermedad sin tomar medicación, más un quinto que aún la tomaba.
Para el segundo trabajo, liderado por Viviane Tabar del Memorial Sloan Kettering Cancer Center de Nueva York (EEUU), se empleó un producto a base de neuronas progenitoras dopaminérgicas (bemdaneprocel) derivado de células madre embrionarias. Se trató a 12 pacientes de una mediana de edad de 67 años con una implantación bilateral en el putamen, una estructura en el centro del cerebro que se relaciona con el control de las funciones motoras.

El escáner cerebral muestra el incremento de la actividad en las regiones implantadas con células madre.
En este caso, se separaron en dos grupos. Cinco participantes recibieron una dosis baja (0,9 millones de células por putamen) y los otros siete una alta (2,7 millones). En los siguientes 18 meses de seguimiento, los pacientes reportaron una buena tolerancia al tratamiento, sin efectos adversos ni aparición de discinesia. Además, se comprobó una mejora moderada de los síntomas que afectaban a la motricidad tanto en los pacientes que recibieron la dosis baja como en los de la alta.
"Tanto a nivel de desarrollo celular como a nivel clínico los dos estudios utilizan métodos sólidos y validados, y llevan más de 10 años trabajando para conseguir un producto celular seguro y funcional para trasplante en enfermedad de Parkinson", confirma Sánchez Pernaute. Sin embargo, la especialista también subraya las "limitaciones" de los ensayos que los propios autores reconocen, comenzando por la pequeña cantidad de pacientes tratados y el corto periodo de seguimiento.
"A nivel clínico, los estudios demuestran una eficacia francamente limitada y los resultados son algo pobres", matiza. "Es notable la falta de correlación del outcome motor con las dos dosis utilizadas y es posible que en ambos estudios se hayan quedado cortos de dosis considerando la baja supervivencia de las células trasplantadas en estudios previos". No obstante, dado el rigor de los trabajos presentados, los resultados "son positivos y permiten ser optimistas", aunque siguen condicionados a comprobar los resultados en tiempos más prolongados.